La Red de la Enfermedad Lisosómica (LDN) ha concedido a la división de Terapias Genéticas para Humanos de la compañía biofarmacéutica de Shire (Shire HGT), el premio a Nuevas Terapias por el tratamiento VPRVI indicado para pacientes que sufren Gaucher tipo 1. La LDN ha inaugurado este nuevo galardón que se presentará, con carácter anual, en su Simposio Mundial, para otorgar reconocimiento a nuevos fármacos o terapias que hayan supuesto una aportación significativa en el campo de la enfermedad lisosómica.
'Shire ha demostrado su compromiso en el desarrollo de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades genéticas raras. Queríamos reconocer la aportación que supone VPRIV a la enfermedad de Gaucher tipo 1 mediante la concesión por vez primera del premio a Nuevas Terapias', señala Chester Whitley, de la Universidad de Minnesota y director de Investigación de la LDN.
'A medida que se desarrollan nuevos tratamientos, queremos asegurarnos de que los enormes esfuerzos realizados y logros conseguidos sean objeto de reconocimiento con la esperanza de inspirar a otros jóvenes investigadores y desarrolladores corporativos. Esperamos que este galardón sea una forma de demostrarlo', añade.
VPRIV es una Terapia Sustitutiva de Enzimas empleada en el tratamiento de larga duración de pacientes que sufren la enfermedad de Gaucher tipo 1. La seguridad y eficacia de VPRIV ha sido evaluada en más de 100 pacientes de 24 lugares repartidos en diez países, muestra que representa el mayor y más completo conjunto de datos que justifican el registro de una terapia de sustitución de enzimas para la enfermedad de Gaucher tipo 1. VPRIV se produce mediante la utilización de una línea de células humanas con tecnología propia de activación de genes de Shire.
'Como líder en enfermedades raras, Shire tiene el honor de ser reconocido por LDN con su primer Premio a Terapias Nuevas', afirma el Dr. Philip J. Vickers, Responsable Global de Investigación y Desarrollo de Shire HGT. 'Este galardón representa el espíritu de nuestra organización -cada empleado de Shire está dedicado al desarrollo y la aportación de nuevos productos, servicios y soporte que puedan suponer un impacto positivo en la vida de los pacientes-. Shire se enorgullece de ofrecer a los pacientes de Gaucher una opción eficaz de tratamiento y continúa desarrollando su actividad sobre unos cimientos sólidos establecidos por nuestras terapias de sustitución de enzimas, a fin de proporcionar un mayor apoyo a pacientes de enfermedades raras en todo el mundo'.
Como parte integrante del compromiso continuado ante la enfermedad de Gaucher tipo 1, Shire sigue invirtiendo en una mayor evaluación de la seguridad y eficacia de VPRIV mediante la generación de datos de ensayos clínicos de larga duración, datos pediátricos adicionales, así como datos de observaciones de larga duración obtenidos a través de la Encuesta de Resultados de Gaucher (GOS).